1月23日，Athersys公司公布了静脉注射旗下干细胞疗法MultiStem®治疗急性呼吸窘迫综合征（ARDS）探索性临床研究的结果。研究结果证实了MultiStem治疗的耐受性和安全性。更重要的是，相对于接受安慰剂的患者而言，在诊断后的第一个月，MultiStem治疗显示了死亡率更低、无呼吸机和无重症监护病房（ICU）天数更多。此外，对最初生物标志物数据的分析，反映了MultiStem治疗后炎症标记物/细胞因子水平的降低。
该探索性研究中的患者经过了28天的初步临床评估，并将通过一年的随访期进一步评估。初步评估的数据重点包括双盲、随机、安慰剂结果：
· MultiStem组的死亡率为25%，低于安慰剂组的40%。
· MultiStem组有40.2%或更高的无呼吸机（VF）天数，（VF天数：MultiStem组12.9 vs 安慰剂组9.2）。
· MultiStem组有27.2%或更高的无ICU天数，（MultiStem组10.3天 vs 安慰剂组8.1天）。
· 在更严重的ARDS患者中，MultiStem治疗与安慰剂治疗的差异更大：MultiStem组的死亡率为25%，安慰剂组的死亡率为50%；MultiStem组的VF天数为14.6天，安慰剂组的VF天数为8.0天；MultiStem组的无ICU天数为11.4天，安慰剂组为5.9天。
· 在非常严重的ARDS患者人群中，MultiStem治疗耐受性良好，没有与给药相关的严重不良事件。
本研究旨在评价MultiStem治疗对急性发作中度至重度ARDS患者的影响，试验在美国和英国的研究中心进行。该研究包括两个部分：1）小的初始剂量确认阶段；2）较大的双盲、安慰剂对照的随机阶段（临床2a部分）。治疗要求在ARDS诊断的4天内开始，平均治疗时间约为2天。在研究的初始部分，6例受试者接受MultiStem治疗；在研究的2a部分中，20例受试者接受静脉内（IV）给药9亿单位的MultiStem细胞，10例受试者接受IV安慰剂治疗。随着患者一年随访期结束，Athersys将继续评估这些数据。Athersys和研究人员计划在进一步的分析之后，在医学会议上提出更详细和全面的结果。
除了这项ARDS研究外，Athersys还正在进行缺血性卒中（3期研究MASTERS-2）和急性心肌梗死的研究，并计划进行一项治疗严重创伤的治疗研究。
急性呼吸窘迫综合征（ARDS）是一种以肺部广泛炎症为特征的严重免疫学和炎症性疾病。ARDS可由肺炎、脓毒症、创伤或其他事件引起，在危重护理环境中是发病和死亡的主要原因。在欧洲、美国和日本，每年约有40-50万患者受到此病影响。目前ARDS的干预措施有限，没有有效的药物治疗，这使得它成为一个高未满足的和高治疗费用的临床领域。
由于ARDS的治疗成本很高，成功的细胞治疗可以通过减少呼吸机和ICU的天数为医疗系统带来很大的节省，更重要的是，可以降低死亡率和改善病人的生活质量。
Athersys首席执行官Gil Van Bokkelen表示：“我们相信这项探索性研究达到了它的所有关键目标，同时表明了MultiStem在有大量医疗需求未得到满足的危重护理领域的潜力。死亡率和关键临床参数的获益为我们提供了信心，我们相信MultiStem可以产生有意义的治疗效果。”
Van Bokkelen同时表示：“这些结果为我们的合作伙伴HEALIOS K.K.（Healios）的ARDS试验提供了强有力的支持。Healios正积极致力于启动临床研究，我们将继续支持他们的努力，并推进其他关键项目。”
MultiStem细胞疗法是一种处在临床开发阶段的专利化再生医学产品，它展示了以多种方式（如通过对炎症和组织损伤信号的反应产生治疗因子）促进组织修复和愈合的能力。该疗法具有多维疗效的潜力，它有别于传统的生物药物疗法侧重于单一的受益机制，这种疗法是“现成”干细胞产品，以可伸缩的方式生产，以冷冻的形式储存数年，并且在不需要组织匹配或免疫抑制的情况下使用。基于其疗效特点和新的作用机制，并在临床研究中显示出良好和一致的安全性，MultiStem治疗可以为患者，包括那些患有严重疾病和医疗需求未得到满足的患者提供有意义的帮助。（新浪医药编译/David）
