动脉网获悉，Talee Bio是一家致力于开发囊性纤维化基因治疗药物的生物制药公司，于当地时间1月23日宣布从CF Foundation（Cystic Fibrosis Foundation）处获得450万美元融资，旨在加快TL-101和TL-102这两种囊性纤维化基因治疗候选药物的开发速度。
囊性纤维化是一种累进的、危及生命的遗传性疾病，影响肺部和消化系统，在全世界影响超过75000人。其症状表现是肺部黏液增厚并引发炎症，尤其是在气道内，导致肺部慢性感染且呼吸能力逐渐恶化。囊性纤维化是由CFTR（囊性纤维跨膜转导调节子）基因突变引起的，CFTR基因是一种离子通道，当它的功能产生障碍时，会导致肺部粘液增厚。目前，该疾病没有有效的治愈方法，易导致患者过早死亡，患者平均存活年龄39岁。
TL-101是一种雾化的重组AAV（腺相关病毒Adeno-associated virus）药物，可通过单剂量或多剂量治疗囊性纤维化的肺部症状。TL-101目前处于临床前开发阶段，其目标是在2020年启动临床试验。TL-102则是一种雾化的慢病毒候选药物，具有治疗囊性纤维化肺部症状的潜力。这两个候选药物都是世界一流学术专家数十年研究的成果，他们的创新突破了历史障碍，在患病的肺部实现了有意义的疗效。
“基因疗法为所有囊性纤维化患者提供了巨大的治疗可能性，包括那些无可用治疗方案的患者。”Talee Bio首席执行官Joan Lau评论道，“我们很荣幸与CF Foundation合作，加快这两种基因治疗候选药物的开发，以改善每位囊性纤维化患者的健康状况并延长他们的寿命。”
